二十世纪初，俄国工人运动蓬勃发展，高尔基亲身参加了1901年彼得堡的群众示威，并著文驳斥政府对这次事件的歪曲，因而被捕，列夫·托尔斯泰等曾设法营救。1902年，高尔基当选为俄国科学院名誉院士，却被沙皇无理地宣布选举无效。为此，柯罗连科、契诃夫等作家也发表声明放弃自己的“院士”称号，以示抗议。高尔基在二十世纪初同布尔什维克党人联系日益密切，并在物质上资助过党，为党的报刊写文章，起草革命传单，参加了1905年莫斯科武装起义，他的住宅成为起义者的据点之一。起义失败后，他受到政府迫害，不得不于1906年流亡国外。随后由党派往美国宣传俄国革命，为革命筹集经费。这一时期，他的著名作品有《海燕之歌》、《底层》、《敌人》、《母亲》等等。
高尔基以《海燕之歌》（1901）迎接了二十世纪无产阶级的革命风暴。这首革命颂歌是他参加彼得堡示威游行后写成的。他用象征和寓意的艺术手法，热情歌颂人民群众的革命斗争。海风呼啸，阴云密布，波涛迎着轰鸣的雷声向上冲击。海鸥吓得连声哀号，海鸭和企鹅躲藏不迭，只有矫健勇猛的海燕在风暴之前翱翔，激起阵阵浪花，充满胜利的信心，呼唤“让暴风雨来得更猛烈些吧！”作者通过海鸥、海鸭等形象，嘲笑了革命风暴来临前惊慌怯懦的资产阶级及其知识分子，以澎湃汹涌的大海象征人民群众的革命运动，借海燕颂扬无产阶级高昂的战斗热情，坚信革命风暴一定会战胜密布的阴云，预报了革命高潮的迫近。《海燕之歌》较之高尔基九十年代作品，具有更加明确的革命理想，包含的社会阶级内容更加明晰。在俄国革命和国际工人运动中，《海燕之歌》被看作一篇豪情洋溢的革命檄文，起过极为巨大的政治鼓动作用。列宁在1906年写的《暴风雨之前》一文中，曾借用这篇作品里的形象和诗句。
1905年革命前后，高尔基深感剧场是号召革命、鼓舞斗志的思想阵地，于是写了一系列戏剧作品。《小市民》（1902）揭示了两种对立的生活态度。小市民别斯谢苗诺夫害怕现实中的任何变动，竭力维持他的宁静安逸的无聊生活。他的儿子彼得曾经参加进步的学生运动，但被学校开除后十分懊悔，认为个人前途从此被断送。他虽然讨厌父亲因循保守的清规戒律，但实质上仍是一个追求个人安逸、害怕革命的小市民。作者指出，这些小市民的生活态度是由他们的私有者地位决定的，他们脱离劳动，陷入个人主义的泥沼，阻碍了社会进步，也毁灭了自己。别斯谢苗诺夫的养子、火车司机尼尔代表新的社会力量，他认为生活充满着劳动和战斗的欢乐，并且要按照自己的理想来建设生活。他自豪地说，“谁劳动，谁就是主人。”他不能容忍由“猪猡、傻瓜、小偷”之类的小市民和寄生者来支配生活，坚信“不变的（火车）行车时刻表是没有的！”高尔基在作品中第一次描写了现代产业工人，把自己的理想寄托在工人阶级身上。尼尔的形象是在家庭日常生活的冲突中树立起来的，他在社会阶级斗争中的革命作用则展示得不 够。但尼尔是一种新思想的代表，他预示了高尔基以后的创作方向。
《底层》（1902）是最能代表高尔基戏剧风格的剧作之一。剧本描写城市下等旅店中一群挣扎在社会底层的人。作者把流浪汉的生活实况搬上舞台，揭示了广大下层人民和资本主义制度之间的矛盾，控诉了资本主义的罪恶，又通过游方僧鲁卡同其他流浪汉的冲突，批判了鲁卡的以宗教博爱为核心的资产阶级人道主义。作者借潦倒的职员沙金的口指出，应该相信“人”的创造力量，但这些关于“人”的颂词里还缺乏明确的阶级观点。
这一时期，高尔基还写了《避暑客》（1905）、《太阳的孩子们》（1905）等剧本，来谴责脱离人民的资产阶级知识分子。
在国外写成的《敌人》（1906），是高尔基最优秀的剧作之一。它描写工人群众反抗工厂主的斗争，在党的领导下迅速地由自发走上了自觉的道路。剧中的工人阶级代表辛佐夫是个有高度觉悟的布尔什维克，他把大批年老和年轻的工人团结成为一个战斗的集体。他们在罢工中坚持明确的政治目标，具有顽强的斗志，充满胜利的信心。虽然在剧本末尾，厂主在军警支持下把罢工暂时压了下去，但是全剧预示着，在觉悟了的工人阶级面前，资产阶级的统治将不会长久了。
在国外旅行期间，高尔基还写过两本政论集《我的访问记》（1906）和《在美国》（1906）。他用夸张讽刺手法描绘了欧美资本主义社会的畸形发展，揭露了殖民主义者、帝国主义者的残忍性和资产阶级“民主”、“自由”的虚伪性。他指出，纽约是“黄色魔鬼（指黄金）的城市”，“共和国大王”（指垄断资产阶级）控制着整个社会和政府，人民贫困、痛苦。他强调资本主义的历史进步作用早已丧失，曾经是欧洲大陆资产阶级革命策源地的“美丽的法兰西”也已衰老。从作品可以看到高尔基对资本主义世界的猛烈批判。
《母亲》（1906）是高尔基最优秀的代表作，它描叙俄国无产阶级革命运动的发展和群众的觉醒过程，曾得到列宁的高度评价。列宁说，这是“一本非常及时的书”，“很多工人不自觉地、自发地参加了革命运动，现在他们读一读《母亲》，对自己会有很大的益处。”小说的素材取自1902年索尔莫伏镇工人示威游行事件，两个主人公是以这次示威的领导者之一、工人扎洛莫夫和他的母亲为原型的。小说第一部的开头叙述资本主义制度下工人区的生活，接着写老工人弗拉索夫的儿子巴维尔在俄国社会民主工党领导下，和工人一道掀起了反对厂主额外剥削的“沼地戈比事件”。巴维尔和他的同志们被捕入狱后，他的母亲泥洛夫娜也参加了革命。广大工人群众在斗争中提高了觉悟，在五一国际劳动节举行声势浩大的示威游行，但遭到统治者的残酷镇压，巴维尔再度被捕。第二部描写母亲毅然接替儿子，勇敢而沉着地担负起革命工作，革命运动的规模越来越大了。巴维尔利用法庭作讲坛，揭露敌人的罪恶，宣传马克思主义的真理。最后，母亲在车站散发儿子的法庭演说稿，革命的思想传播开去，预示了无产阶级革命的必然胜利。
主人公巴维尔十六岁便挑起家庭生活重担，他像老一代工人那样，十分苦闷烦恼。但他生活在无产阶级革命的时代，同革命者接触使他逐步懂得了工人痛苦的原因，唤醒了他的阶级意识。他参加秘密的读书小组，学习革命理论。对他的成长更有决定意义的是阶级斗争的实践。工厂主以治理沼地为名克扣工人的工资，引起广大工人不满。巴维尔在党的指示下，号召工人团结一致，举行罢工。罢工虽然没有组织起来，却使广大工人意识到自己的力量，同时也锻炼了巴维尔。他认识到这次失败是由于对工人发动不够，自己还不善于向群众“说明真理”。巴维尔的成长，表明俄国工人运动已从宣传革命理论进展到组织实际斗争。
巴维尔出狱后，和工人小组的同志们一起聚集力量，准备在五一节举行政治示威。母亲和他的女友担心他又要坐牢，劝他不要亲自拿红旗，但他把个人安危置于度外，以革命利益为重，坚持原来的决定，表现了高度的原则性。作者用颂歌的笔调描写了五一游行的群众场面，队伍像一只展翅欲飞的巨鸟，又像一个锋利的楔子。巴维尔高举着火样的红旗，走在楔形队伍的最前面，高呼“我们精神的故乡，社会民主工党万岁”，他像磁石一样吸引了游行群众和过路的行人，大家都跟着他高唱革命歌曲，向着敌人的刺刀冲去。作者通过这一场面的描写，烘托出一个勇敢、成熟、和群众有着血肉联系的工人阶级先锋的高大形象，把工人阶级的政治斗争写得有声有色。
在第二部里，巴维尔在狱中学习马克思主义理论，坚持斗争，他的英雄气概大大鼓舞了同志们。在法庭上，他以新世界的主人、统治阶级的审判者的身份，发表了一篇光辉的演说。他运用马克思主义颠扑不破的真理，深刻揭露私有制度的罪恶，有力地论证无产阶级夺取政权的必要和可能，宣告了资产阶级的必然灭亡和无产阶级的必然胜利。他的演说是一篇向旧世界挑战的革命宣言。
巴维尔是一个由普通工人成长起来的无产阶级革命家。作者在他身上倾注了自己的理想和革命热情，并通过他反映了俄国工人运动的发展。巴维尔作为用社会主义现实主义创作方法塑造的第一个无产阶级英雄人物，具有深刻的典型意义。
母亲尼洛夫娜是这部小说的另一个主人公。她不仅受到剥削阶级的压榨和宗教的精神奴役，而且受到夫权的压迫，养成一种胆怯、悲愁的性格。她起初把“社会主义者”想象为可怕的暴徒，但长期和革命者相处，看到他们都和善可亲，于是不知不觉变成了革命的同情者。儿子被捕后，她出于对儿子的热爱，主动参加了革命工作。她回忆自己过去的痛苦，认识到“有钱人”和人民是对立的，初步批判了自己的母爱情感的自私和狭小，开始关心别的同志。她觉得自己是个对革命有用的人，摆脱了狭隘的精神状态。五一游行时，她在群众高亢有力的歌声里，深深地感觉到工人阶级的力量、革命道路的漫长和艰险以及人民对革命胜利的信心。作者意味深长地作了这样的安排，正是在儿辈被抓去的地方，一个年老的新战士站出来了。
巴维尔再度被捕后，党让母亲迁居到革命知识分子尼古拉的家中。她投身到广阔的阶级斗争的天地里，给农民输送革命书籍和传单，开辟新的据点，进行革命鼓动。农村的革命实际鼓舞了她，同时也加强了她的阶级仇恨。她获得了新的信念，心胸日益开阔，自觉地把革命事业、战友和儿子三者融为一体，以主人翁的态度对待革命工作，并对这种战斗的沸腾生活产生热爱，体验到战斗的愉快和幸福。
贫农出身的无产阶级革命者雷宾是小说着意塑造的另一个形象。他受到沉重的剥削和压迫，有强烈的反抗精神，但由于身上的狭隘的农民意识，又有民意党和机会主义者对他的影响，他起初不相信工人革命者和革命理论，只相信农民“自己的智慧”。他走着个人反抗的道路，不能不处处遭到失败。后来在党的争取和教育下，他认识到革命理论的巨大作用，迫切地要求巴维尔给他革命书籍。他在斗争实践中，终于接受了工人阶级政党的领导，走上社会主义革命的大道。
此外，小说还描写了一群革命知识分子的形象。
《母亲》是俄国无产阶级文学中第一部优秀的长篇小说，也是体现列宁的文学党性原则、实现文学为无产阶级服务的一部典型作品。但书中也存在一些缺陷，如安德列在工人们杀死沙皇密探后流露了人性论的观点，而作者却对他的脆弱和动摇加以渲染，批判得也软弱无力。雷宾的“造神论”思想在书中也没有被充分驳倒。
《母亲》最初发表于美国杂志，1907至1908年，先后在欧洲许多国家被译成多种文字出版，对于国际工人运动和民族解放运动，对于国际无产阶级文学，都发生了积极的影响。
1907年，高尔基到伦敦参加俄国社会民主工党第五次代表大会，和列宁建立了亲密的友谊。此后直到1913年，他定居于意大利喀普里岛。那里聚集了各种俄国政治流亡者，波格丹诺夫和巴扎罗夫等人进行反对列宁和布尔什维克的派别活动，鼓吹马赫主义哲学，力图把科学社会主义和宗教结合起来。高尔基没有认清他们在政治上分裂党和麻痹人民的危害，接受了他们的一些思想影响。他在中篇小说《忏悔》（1908）和后来写的一部分政论、文学论文中，表现了造神论的观点。他抛开神的观念的历史内容和阶级内容，认为这个观念曾起过一些好作用，说神虽然不存在，但要制造一种新的对神的信仰（如对人民的宗教式崇拜）来代替旧的宗教，以鼓舞人民的斗争和创造精神。正如列宁所指出的，“神的观念永远是奴隶状况（最坏的、没有出路的奴隶状况）的观念，它一贯麻痹和削弱‘社会感情’，以死东西偷换活东西。神的观念从来也没有把‘个人同社会联系起来’，而是一贯用对压迫者的神圣性的信仰来束缚被压迫阶级。”在列宁的原则性的批评和多方面的关心帮助下，高尔基在1913年以后克服了这一政治性的错误。
1913年，高尔基按照列宁的指示，利用沙皇大赦的机会，回到俄国。在革命重新高